Salı günü Gıda ve İlaç İdaresi, tedavinin etkinliği konusundaki belirsizliğe rağmen, nörolojik bozukluk ALS’nin nadir bir genetik formu için ilk ilacı onayladı.
Karar, kurumun yıkıcı hastalıkları olan ve varsa bile çok az seçeneği olan hastalar için tedavileri onaylamada daha fazla esneklik arzusunu yansıtıyor.
İlacı pazarlayan ilaç şirketi Biogen, ilacın fiyatını “yakın zamanda piyasaya sürülen diğer ALS tedavileriyle karşılaştırılabilir bir aralıkta” tutacağını söyledi. Geçen yıl onaylanan bir ALS tedavisinin yıllık maliyeti 158.000 dolardır.
Bilimsel olarak Tofersen olarak bilinen ve Qalsody markası altında satılan ilaç, Amerika Birleşik Devletleri’nde her yıl teşhis konulan yaklaşık 6.000 ALS vakasının yaklaşık yüzde 2’sinde bulunan SOD1 olarak bilinen bir gende bir mutasyonu hedefliyor. Amerika Birleşik Devletleri’nde 500’den az kişinin herhangi bir zamanda katılmaya hak kazanması bekleniyor.
Ajans, ilacın işe yaradığına dair kesin kanıtlar bulunmadan önce belirli durumlarda hızla piyasaya sürülmesine izin veren bir politika aracılığıyla tedaviyi onayladı. Biogen, ilacı piyasada tutmak için devam eden klinik araştırmalardan elde edilen doğrulayıcı kanıtlar sağlamalıdır.
Karar, genellikle birkaç yıl içinde felç ve ölüme neden olan ALS veya amyotrofik lateral skleroz için bir ilaca yönelik ilk şartlı onaydır. Qalsody için uygun olan hastaların yarısından azı teşhis konulduktan sonra üç yıldan fazla hayatta kalır.
Onay, ilacın sinir hücresi hasarıyla bağlantılı bir proteinin seviyelerini önemli ölçüde azaltabileceğine dair kanıtlara dayanmaktadır. Biogen, hastaların konuşma, yutma ve diğer günlük yaşam aktivitelerini gerçekleştirme becerileri ile ölçüldüğü üzere, bir klinik çalışmada ilacın hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatmamasına rağmen, bu bulguların hastalara yardımcı olma olasılığının yüksek olduğunu savundu.
Faydasını çevreleyen belirsizliğe rağmen, Qalsody’nin onayı genellikle başka bir Biogen ilacı olan Aduhelm’inkinden daha savunulabilir kabul edilir. Aduhelm, işe yaradığına dair hiçbir kanıt olmamasına rağmen FDA, 2021’de Alzheimer’ı tedavi etmek için onayladığında bir tepkiye neden oldu.
Geçen ay yapılan bir toplantıda, FDA’nın bağımsız danışmanlarından oluşan bir heyet oybirliğiyle ajansın Qalsody’ye şartlı onay vermesini tavsiye etti, ancak danışmanların çoğu etkinliğine dair ikna edici bir kanıt olmadığı sonucuna vardı.
ALS hastaları ve savunuculuk grupları, ilaç için tutkulu bir kampanya başlattı. FDA yetkilileri geçen ay, bu tür ilaçları değerlendirmeye yönelik yaklaşımlarının, ajansın “çok ihtiyaç duyulan ilaçlara daha erken erişim karşılığında etkinlik konusunda daha az kesinliği kabul etmeye istekli olduklarını açıklayan hastalar ve bakıcıları ile etkileşimleri” tarafından şekillendirildiğini yazdı.
Hastalara birkaç haftada bir omurilik kanalına enjeksiyon şeklinde Qalsody verilir. Az sayıda hastada omurilik iltihabı gelişmesine rağmen, ilacın genel olarak güvenli olduğu bulundu.
Qalsody’den önce, Amerika Birleşik Devletleri’nde hastalığın seyrini önemli ölçüde değiştirmeyen yalnızca üç ALS ilacı onaylandı.
Karar, kurumun yıkıcı hastalıkları olan ve varsa bile çok az seçeneği olan hastalar için tedavileri onaylamada daha fazla esneklik arzusunu yansıtıyor.
İlacı pazarlayan ilaç şirketi Biogen, ilacın fiyatını “yakın zamanda piyasaya sürülen diğer ALS tedavileriyle karşılaştırılabilir bir aralıkta” tutacağını söyledi. Geçen yıl onaylanan bir ALS tedavisinin yıllık maliyeti 158.000 dolardır.
Bilimsel olarak Tofersen olarak bilinen ve Qalsody markası altında satılan ilaç, Amerika Birleşik Devletleri’nde her yıl teşhis konulan yaklaşık 6.000 ALS vakasının yaklaşık yüzde 2’sinde bulunan SOD1 olarak bilinen bir gende bir mutasyonu hedefliyor. Amerika Birleşik Devletleri’nde 500’den az kişinin herhangi bir zamanda katılmaya hak kazanması bekleniyor.
Ajans, ilacın işe yaradığına dair kesin kanıtlar bulunmadan önce belirli durumlarda hızla piyasaya sürülmesine izin veren bir politika aracılığıyla tedaviyi onayladı. Biogen, ilacı piyasada tutmak için devam eden klinik araştırmalardan elde edilen doğrulayıcı kanıtlar sağlamalıdır.
Karar, genellikle birkaç yıl içinde felç ve ölüme neden olan ALS veya amyotrofik lateral skleroz için bir ilaca yönelik ilk şartlı onaydır. Qalsody için uygun olan hastaların yarısından azı teşhis konulduktan sonra üç yıldan fazla hayatta kalır.
Onay, ilacın sinir hücresi hasarıyla bağlantılı bir proteinin seviyelerini önemli ölçüde azaltabileceğine dair kanıtlara dayanmaktadır. Biogen, hastaların konuşma, yutma ve diğer günlük yaşam aktivitelerini gerçekleştirme becerileri ile ölçüldüğü üzere, bir klinik çalışmada ilacın hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatmamasına rağmen, bu bulguların hastalara yardımcı olma olasılığının yüksek olduğunu savundu.
Faydasını çevreleyen belirsizliğe rağmen, Qalsody’nin onayı genellikle başka bir Biogen ilacı olan Aduhelm’inkinden daha savunulabilir kabul edilir. Aduhelm, işe yaradığına dair hiçbir kanıt olmamasına rağmen FDA, 2021’de Alzheimer’ı tedavi etmek için onayladığında bir tepkiye neden oldu.
Geçen ay yapılan bir toplantıda, FDA’nın bağımsız danışmanlarından oluşan bir heyet oybirliğiyle ajansın Qalsody’ye şartlı onay vermesini tavsiye etti, ancak danışmanların çoğu etkinliğine dair ikna edici bir kanıt olmadığı sonucuna vardı.
ALS hastaları ve savunuculuk grupları, ilaç için tutkulu bir kampanya başlattı. FDA yetkilileri geçen ay, bu tür ilaçları değerlendirmeye yönelik yaklaşımlarının, ajansın “çok ihtiyaç duyulan ilaçlara daha erken erişim karşılığında etkinlik konusunda daha az kesinliği kabul etmeye istekli olduklarını açıklayan hastalar ve bakıcıları ile etkileşimleri” tarafından şekillendirildiğini yazdı.
Hastalara birkaç haftada bir omurilik kanalına enjeksiyon şeklinde Qalsody verilir. Az sayıda hastada omurilik iltihabı gelişmesine rağmen, ilacın genel olarak güvenli olduğu bulundu.
Qalsody’den önce, Amerika Birleşik Devletleri’nde hastalığın seyrini önemli ölçüde değiştirmeyen yalnızca üç ALS ilacı onaylandı.