Salı günü bir uzman heyeti, orak hücreli anemiye yönelik çığır açan bir tedavinin klinik kullanım için yeterince güvenli olduğunu ve 100.000’den fazla Amerikalıyı etkileyen bir hastalık için güçlü bir potansiyel tedavi konusunda 8 Aralık’a kadar beklenen federal onay için zemin hazırladığını söyledi.
Gıda ve İlaç İdaresi daha önce Exa-Cel olarak bilinen ve Vertex Pharmaceuticals of Boston ve CRISPR Therapeutics of Switzerland tarafından ortaklaşa geliştirilen tedavinin etkili olduğunu bulmuştu. Panelin Salı günü exa-cel’in güvenliğine ilişkin vardığı sonuç nedeniyle, hastalarda yaygın kullanım için onaylanıp onaylanmayacağına karar vermek üzere FDA’ya havale edilecek.
Exa-cel, hastaları bu kronik, ölümcül hastalığın zayıflatıcı ve acı verici etkilerinden kurtarır. Onaylandığı takdirde Vertex ürünü, CRISPR gen düzenleme tekniğini kullanarak genetik bir hastalığı tedavi eden ilk ilaç olacak.
Bu aynı zamanda rahatsız edici hastalığı tedavi edecek bir dizi yeni seçeneğin ilki olabilir. 20 Aralık’a kadar FDA, orak hücreli aneminin ikinci olası tedavisine, Somerville, Massachusetts’teki Bluebird Bio şirketi tarafından geliştirilen bir gen terapisine karar verecek.
Orak hücreli anemi, kan hücrelerinin orak veya hilal şeklini alacak şekilde şekilsizleşmesine neden olan bir gen mutasyonundan kaynaklanır. Dünya çapında çoğu Afrika kökenli olan milyonlarca insanı etkiliyor. Deforme olmuş hücreler kan damarlarında sıkışıp kalır ve kaslar oksijensiz kaldığı için felçlere, organ hasarına ve dayanılmaz ağrılara neden olur.
Orak hücreli aneminin bedeli yaşamın erken dönemlerinde başlar. Şu anda 8 yaşında olan Milwaukee’li Evelyn Islam, 22 kan nakli geçirdi ve 3 yaşına gelmeden dalağını aldırdı. Annesi Melissa Nicole Allen, “Gen terapisi tedavi için son umudumuz” dedi.
Ancak çoğu kişi için yeni gen terapileri çok geç geldi.
Ulusal savunuculuk grubu Sick Cells’in kurucu ortağı Ashley Valentine, kardeşi Marqus’un orak hücre semptomlarıyla başa çıkmasına yardımcı olmak için 2016 yılında işten üç ay izin almak zorunda kaldı. 2018’de kalça protezi ameliyatı geçirdiğinde, babası sonunda ona bakabilmek için işten ayrılmayı kabul etti.
“Ve bu sadece biziz” dedi.
Marqus, 2020 yılında 36 yaşındayken orak hücreli aneminin neden olduğu felç nedeniyle öldü.
Salı günü onaylanan tedavi gibi yeni tedavilerin hasta başına milyonlarca dolara mal olması bekleniyor, ancak Vertex henüz maliyetin ne olacağını söylemedi. Ancak bu hastalığa sahip hastaların ömür boyu bakımı da son derece pahalıdır ve sağlık sistemine yılda yaklaşık 3 milyar dolara mal olmaktadır.
Yeni tedaviyi kaç kişinin kullanacağı henüz belli değil. Yeni tedavilerin tolere edilmesi de kolay değil ve kemoterapi görmek zorunda kalan ve bir aydan fazla hastanede yatmak zorunda kalan hastalar üzerinde stres yaratıyor. Aile üyeleri de etkileniyor; tedavinin en yoğun aşamasında işten izin almaları gerekebilir.
Ek olarak, orak hücre anemisi olan Amerikalıların çoğu Siyahtır ve hastalara en temel önleyici ve tedavi edici bakımı sağlamakta sıklıkla başarısız olan bir sağlık bakım sistemine güvenmeyebilirler. Orak hücre anemisi olan bazı hastalar, en son biyoteknolojiyi kullanan tıbbi tedaviden korkmaktadır.
Ancak hastaların yıllarca acı çekmesini izleyen doktorlar ve çocuklarının yıllarca süren işkenceye katlanmasını izleyen birçok ebeveyn, gelecekte olacaklardan memnun.
“Nihayet orak hücreli anemi için yaygın olarak bulunabilen tedavileri hayal edebileceğimiz bir noktadayız” dedi Dr. John Tisdale, Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü Hücresel ve Moleküler Tedavi Bölümü Direktörü ve Danışma Kurulu Üyesi.
San Antonio’dan Dana Jones, kızları Kyra (18) ve Kami (20)’nin yeni terapilerden birinde şansa sahip olmasını istiyor. Her ikisinde de öğrenme güçlüğüne yol açan felçler vardı; eğer hastalıklı çocuklarda 10 felçten dokuzunu önlediği uzun süredir bilinen bir tarama testi ve tedavi uygulanmış olsaydı, muhtemelen önlenebilecek yaralanmalar vardı. Doktorlar ağrısını kontrol altına almaya çalışırken Kyra şu anda yoğun bakımda.
Bayan Jones, kızlarının tedavi edilebileceği ihtimali karşısında şaşkına dönüyor.
“Kami ve Kyra’nın bu korkunç hastalıktan kurtulması ve sonunda gerçekten yaşayabilmesi için dua ediyorum” dedi.
Yeni bir tedavi ve yeni bir teknoloji
Orak hücreli aneminin nedeni yaklaşık 70 yıldır biliniyor ancak araştırmalar geride kalıyor. Pek çok kişi bu durumun en azından kısmen hastaların çoğunun siyahi ve yoksul ve işçi sınıfı ailelerden gelmesinden kaynaklandığını söylüyor.
Orak hücre hastalığının etkilerini azaltmak için bir takım tedaviler vardır. Bazı hastalara hastalığı iyileştirebilecek bir kemik iliği nakli yapılabilir. Ancak bu, bir donör bulmayı ve nakil sonrasında vücudun yabancı hücreleri reddetmesini önlemek için ilaç almayı gerektirir.
Son yıllarda çok sayıda biyoteknoloji şirketi yeni yaklaşımlar denedi. Bluebird Bio gen terapisi teknolojisini geliştirmeye devam ederken Vertex ve CRISPR Therapeutics, DNA’nın belirli alanlarını hedefleyebilen ve genleri açıp kapatabilen CRISPR-Cas9 gen düzenleme sistemine odaklandı. CRISPR, araştırmacıların biyomedikal araştırmalardaki önemini değerlendirmek için genleri devre dışı bırakmasına olanak tanıdı. Ancak bugüne kadar genetik bozukluğu olan hastaların tedavisinde kullanılmamıştır.
Orak hücreli anemiyi tedavi etmek için CRISPR, kemik iliği kök hücrelerindeki bir DNA parçasını keser. Bu, normalde yalnızca fetüs tarafından üretilen bir tür hemoglobin oluşturmak için bloke edilmiş bir genin serbest bırakılmasına neden olur. Fetal gen, orak şeklini almayan hemoglobin üretimini kontrol eder. Klinik deneylerde hastalar artık orak hücreli anemi komplikasyonlarından şikayetçi değillerdi ve artık kan nakline ihtiyaç duymuyorlardı.
Ancak CRISPR’ın hastanın genomunun yanlış kısmındaki bir DNA parçasını yanlışlıkla kesebileceğine dair endişeler var. Bu bir geni bozabilir ve kan kanserine neden olabilir.
Klinik çalışmalarda böyle bir sorunla karşılaşılmadı ancak Vertex çalışmasına yalnızca 44 hasta dahil edildi ve yalnızca 30 hasta en az 16 ay boyunca takip edildi. Şirket, hastaların DNA’sı ile büyük veritabanlarındaki insanların DNA’sı arasında kapsamlı karşılaştırmalar yaptı ve bu tür CRISPR hatalarının ne kadar muhtemel olabileceğini sordu.
Vertex, hastaları 15 yıl boyunca klinik çalışmalarda takip etmeyi planladığını söyledi. Şirketin verileri o kadar güven vericiydi ki Salı günü uzman heyeti tedaviyi ertelemek için hiçbir neden görmediğini söyledi.
San Diego’daki Kaliforniya Üniversitesi’nde kimya ve biyokimya profesörü olan komite üyesi Alexis Komor, hala ek çalışmaların olabileceğini belirtti. Ancak bunun “ilerleme pahasına mükemmellik beklemek” anlamına geleceğini söyledi.
Dr. Stanford’dan Joseph Wu şunu ekledi: “Hepimiz yararların risklerden daha ağır bastığı konusunda hemfikiriz. Bu hastalar oldukça hasta ve bu iyi bir terapi.”
Massachusetts Üniversitesi Chan Tıp Fakültesi’nden Scot Wolfe şunları söyledi: “Mükemmel olanın iyinin düşmanı olmaması konusunda dikkatli olmak istiyoruz.”
“Karşılanmayan çok büyük bir ihtiyaç var” diye ekledi.
Eğer güvenliyse onu kim alacak?
Vertex, 20.000 kişinin tedaviye uygun olabileceğini tahmin ediyor ve Medicaid ile özel sigortacıların tedaviyi ödemeye istekli olduklarının sinyalini verdiklerini söylüyor.
“Bunu yapabilmelerinin neredeyse hiçbir yolu yok Olumsuz ödeyin,” dedi Dr. Boston Çocuk Hastanesi hematoloji ve onkoloji bölümünün şefi David Williams.
Dr. Vertex ve Bluebird Bio’ya danışmanlık yapan Williams, sigortacıların talasemi ve adrenolökodistrofi hastalıkları için Bluebird Bio tarafından yapılan diğer gen tedavileri için “her biri 3 milyon dolar” ödediğini ekledi. Orak hücreli anemi ve çok sayıda siyahi hasta nedeniyle, “erişim eşitliği ve muazzam tıbbi ihtiyaç” konusunda bir sorun var.
FDA kararlarına bağlı olarak bu duruma sahip bazı kişiler uygun olmayabilir. Bunlar arasında orak hücre anemisi olan küçük çocuklar ve vücutları tedavinin risk oluşturacağı kadar hasar görmüş yaşlı hastalar yer alabilir.
Kansas City, Missouri’den Kevin Wake, 55 yaşında çok yaşlı ya da çok hasarlı olmadığını umuyor. Hastalık nedeniyle üç felç geçirdi.
Tedaviler iyileşmesine rağmen zordur.
Hastalara başlangıçta sekiz hafta boyunca kan nakli yapılıyor, ardından kemik iliği kök hücrelerinin kan dolaşımına salınmasına yönelik tedavi uygulanıyor. Daha sonra kök hücreler alınıp tedavi için firmalara gönderiliyor. Hastalar daha sonra tedavi edilen hücrelerin kemik iliğinden kurtulmak için yoğun kemoterapi alırlar. Tedavi edilen hücreler hastalara yeniden aşılanıyor, ancak yeni hücreler büyüyüp kemik iliğini yeniden doldurana kadar en az bir ay hastanede kalmaları gerekiyor.
Bu tedavinin “çoğu hastanede gerçekleştirilemeyeceğini” söyleyen Dr. Vertex’e danışmanlık yapan Philadelphia Çocuk Hastanesi hematoloji bölümünün şefi Alexis Thompson.
Diğer bir konu da Vertex’in üretimi ne kadar hızlı artırabileceğidir. Her hastanın hücrelerinin steril bir ortamda tek tek tedavi edilmesi zahmetli bir süreçtir.
Vertex’in başkan yardımcısı ve baş işletme sorumlusu Stuart Arbuckle kendinden emin. “Gitmeye hazırız” dedi. Ancak hemen büyük bir hasta dalgası beklemediğini de sözlerine ekledi.
Bay Arbuckle, “Bu bir hasta için oldukça büyük bir karar” dedi.
Vertex klinik deneyindeki hastalardan biri olan Cornell Üniversitesi öğrencisi 22 yaşındaki Marie-Chantal Tornyenu, hastaların tedaviden sonra “zihinsel uyum” için de hazırlıklı olmaları gerektiğini söyledi.
Bayan Tornyenu, özellikle de neredeyse her ay hastaneye kaldırıldığı lise yıllarında kendisini rahatsız eden ağrı krizlerini artık yaşamadığını söyledi.
Ancak hayatının çoğunu önlem alarak ve orak hücreli anemiden kaynaklanan ağrı ve komplikasyonlar konusunda endişelenerek geçirdi. Bu alışkanlıkları kırmak zordur.
“Bu büyük bir öğrenme süreci çünkü hayatım boyunca orak hücreli anemi yaşadım” dedi. “Hala şu zihniyetle mücadele ediyorum: ‘orak hücreli anemi sensin’.”
Gıda ve İlaç İdaresi daha önce Exa-Cel olarak bilinen ve Vertex Pharmaceuticals of Boston ve CRISPR Therapeutics of Switzerland tarafından ortaklaşa geliştirilen tedavinin etkili olduğunu bulmuştu. Panelin Salı günü exa-cel’in güvenliğine ilişkin vardığı sonuç nedeniyle, hastalarda yaygın kullanım için onaylanıp onaylanmayacağına karar vermek üzere FDA’ya havale edilecek.
Exa-cel, hastaları bu kronik, ölümcül hastalığın zayıflatıcı ve acı verici etkilerinden kurtarır. Onaylandığı takdirde Vertex ürünü, CRISPR gen düzenleme tekniğini kullanarak genetik bir hastalığı tedavi eden ilk ilaç olacak.
Bu aynı zamanda rahatsız edici hastalığı tedavi edecek bir dizi yeni seçeneğin ilki olabilir. 20 Aralık’a kadar FDA, orak hücreli aneminin ikinci olası tedavisine, Somerville, Massachusetts’teki Bluebird Bio şirketi tarafından geliştirilen bir gen terapisine karar verecek.
Orak hücreli anemi, kan hücrelerinin orak veya hilal şeklini alacak şekilde şekilsizleşmesine neden olan bir gen mutasyonundan kaynaklanır. Dünya çapında çoğu Afrika kökenli olan milyonlarca insanı etkiliyor. Deforme olmuş hücreler kan damarlarında sıkışıp kalır ve kaslar oksijensiz kaldığı için felçlere, organ hasarına ve dayanılmaz ağrılara neden olur.
Orak hücreli aneminin bedeli yaşamın erken dönemlerinde başlar. Şu anda 8 yaşında olan Milwaukee’li Evelyn Islam, 22 kan nakli geçirdi ve 3 yaşına gelmeden dalağını aldırdı. Annesi Melissa Nicole Allen, “Gen terapisi tedavi için son umudumuz” dedi.
Ancak çoğu kişi için yeni gen terapileri çok geç geldi.
Ulusal savunuculuk grubu Sick Cells’in kurucu ortağı Ashley Valentine, kardeşi Marqus’un orak hücre semptomlarıyla başa çıkmasına yardımcı olmak için 2016 yılında işten üç ay izin almak zorunda kaldı. 2018’de kalça protezi ameliyatı geçirdiğinde, babası sonunda ona bakabilmek için işten ayrılmayı kabul etti.
“Ve bu sadece biziz” dedi.
Marqus, 2020 yılında 36 yaşındayken orak hücreli aneminin neden olduğu felç nedeniyle öldü.
Salı günü onaylanan tedavi gibi yeni tedavilerin hasta başına milyonlarca dolara mal olması bekleniyor, ancak Vertex henüz maliyetin ne olacağını söylemedi. Ancak bu hastalığa sahip hastaların ömür boyu bakımı da son derece pahalıdır ve sağlık sistemine yılda yaklaşık 3 milyar dolara mal olmaktadır.
Yeni tedaviyi kaç kişinin kullanacağı henüz belli değil. Yeni tedavilerin tolere edilmesi de kolay değil ve kemoterapi görmek zorunda kalan ve bir aydan fazla hastanede yatmak zorunda kalan hastalar üzerinde stres yaratıyor. Aile üyeleri de etkileniyor; tedavinin en yoğun aşamasında işten izin almaları gerekebilir.
Ek olarak, orak hücre anemisi olan Amerikalıların çoğu Siyahtır ve hastalara en temel önleyici ve tedavi edici bakımı sağlamakta sıklıkla başarısız olan bir sağlık bakım sistemine güvenmeyebilirler. Orak hücre anemisi olan bazı hastalar, en son biyoteknolojiyi kullanan tıbbi tedaviden korkmaktadır.
Ancak hastaların yıllarca acı çekmesini izleyen doktorlar ve çocuklarının yıllarca süren işkenceye katlanmasını izleyen birçok ebeveyn, gelecekte olacaklardan memnun.
“Nihayet orak hücreli anemi için yaygın olarak bulunabilen tedavileri hayal edebileceğimiz bir noktadayız” dedi Dr. John Tisdale, Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü Hücresel ve Moleküler Tedavi Bölümü Direktörü ve Danışma Kurulu Üyesi.
San Antonio’dan Dana Jones, kızları Kyra (18) ve Kami (20)’nin yeni terapilerden birinde şansa sahip olmasını istiyor. Her ikisinde de öğrenme güçlüğüne yol açan felçler vardı; eğer hastalıklı çocuklarda 10 felçten dokuzunu önlediği uzun süredir bilinen bir tarama testi ve tedavi uygulanmış olsaydı, muhtemelen önlenebilecek yaralanmalar vardı. Doktorlar ağrısını kontrol altına almaya çalışırken Kyra şu anda yoğun bakımda.
Bayan Jones, kızlarının tedavi edilebileceği ihtimali karşısında şaşkına dönüyor.
“Kami ve Kyra’nın bu korkunç hastalıktan kurtulması ve sonunda gerçekten yaşayabilmesi için dua ediyorum” dedi.
Yeni bir tedavi ve yeni bir teknoloji
Orak hücreli aneminin nedeni yaklaşık 70 yıldır biliniyor ancak araştırmalar geride kalıyor. Pek çok kişi bu durumun en azından kısmen hastaların çoğunun siyahi ve yoksul ve işçi sınıfı ailelerden gelmesinden kaynaklandığını söylüyor.
Orak hücre hastalığının etkilerini azaltmak için bir takım tedaviler vardır. Bazı hastalara hastalığı iyileştirebilecek bir kemik iliği nakli yapılabilir. Ancak bu, bir donör bulmayı ve nakil sonrasında vücudun yabancı hücreleri reddetmesini önlemek için ilaç almayı gerektirir.
Son yıllarda çok sayıda biyoteknoloji şirketi yeni yaklaşımlar denedi. Bluebird Bio gen terapisi teknolojisini geliştirmeye devam ederken Vertex ve CRISPR Therapeutics, DNA’nın belirli alanlarını hedefleyebilen ve genleri açıp kapatabilen CRISPR-Cas9 gen düzenleme sistemine odaklandı. CRISPR, araştırmacıların biyomedikal araştırmalardaki önemini değerlendirmek için genleri devre dışı bırakmasına olanak tanıdı. Ancak bugüne kadar genetik bozukluğu olan hastaların tedavisinde kullanılmamıştır.
Orak hücreli anemiyi tedavi etmek için CRISPR, kemik iliği kök hücrelerindeki bir DNA parçasını keser. Bu, normalde yalnızca fetüs tarafından üretilen bir tür hemoglobin oluşturmak için bloke edilmiş bir genin serbest bırakılmasına neden olur. Fetal gen, orak şeklini almayan hemoglobin üretimini kontrol eder. Klinik deneylerde hastalar artık orak hücreli anemi komplikasyonlarından şikayetçi değillerdi ve artık kan nakline ihtiyaç duymuyorlardı.
Ancak CRISPR’ın hastanın genomunun yanlış kısmındaki bir DNA parçasını yanlışlıkla kesebileceğine dair endişeler var. Bu bir geni bozabilir ve kan kanserine neden olabilir.
Klinik çalışmalarda böyle bir sorunla karşılaşılmadı ancak Vertex çalışmasına yalnızca 44 hasta dahil edildi ve yalnızca 30 hasta en az 16 ay boyunca takip edildi. Şirket, hastaların DNA’sı ile büyük veritabanlarındaki insanların DNA’sı arasında kapsamlı karşılaştırmalar yaptı ve bu tür CRISPR hatalarının ne kadar muhtemel olabileceğini sordu.
Vertex, hastaları 15 yıl boyunca klinik çalışmalarda takip etmeyi planladığını söyledi. Şirketin verileri o kadar güven vericiydi ki Salı günü uzman heyeti tedaviyi ertelemek için hiçbir neden görmediğini söyledi.
San Diego’daki Kaliforniya Üniversitesi’nde kimya ve biyokimya profesörü olan komite üyesi Alexis Komor, hala ek çalışmaların olabileceğini belirtti. Ancak bunun “ilerleme pahasına mükemmellik beklemek” anlamına geleceğini söyledi.
Dr. Stanford’dan Joseph Wu şunu ekledi: “Hepimiz yararların risklerden daha ağır bastığı konusunda hemfikiriz. Bu hastalar oldukça hasta ve bu iyi bir terapi.”
Massachusetts Üniversitesi Chan Tıp Fakültesi’nden Scot Wolfe şunları söyledi: “Mükemmel olanın iyinin düşmanı olmaması konusunda dikkatli olmak istiyoruz.”
“Karşılanmayan çok büyük bir ihtiyaç var” diye ekledi.
Eğer güvenliyse onu kim alacak?
Vertex, 20.000 kişinin tedaviye uygun olabileceğini tahmin ediyor ve Medicaid ile özel sigortacıların tedaviyi ödemeye istekli olduklarının sinyalini verdiklerini söylüyor.
“Bunu yapabilmelerinin neredeyse hiçbir yolu yok Olumsuz ödeyin,” dedi Dr. Boston Çocuk Hastanesi hematoloji ve onkoloji bölümünün şefi David Williams.
Dr. Vertex ve Bluebird Bio’ya danışmanlık yapan Williams, sigortacıların talasemi ve adrenolökodistrofi hastalıkları için Bluebird Bio tarafından yapılan diğer gen tedavileri için “her biri 3 milyon dolar” ödediğini ekledi. Orak hücreli anemi ve çok sayıda siyahi hasta nedeniyle, “erişim eşitliği ve muazzam tıbbi ihtiyaç” konusunda bir sorun var.
FDA kararlarına bağlı olarak bu duruma sahip bazı kişiler uygun olmayabilir. Bunlar arasında orak hücre anemisi olan küçük çocuklar ve vücutları tedavinin risk oluşturacağı kadar hasar görmüş yaşlı hastalar yer alabilir.
Kansas City, Missouri’den Kevin Wake, 55 yaşında çok yaşlı ya da çok hasarlı olmadığını umuyor. Hastalık nedeniyle üç felç geçirdi.
Tedaviler iyileşmesine rağmen zordur.
Hastalara başlangıçta sekiz hafta boyunca kan nakli yapılıyor, ardından kemik iliği kök hücrelerinin kan dolaşımına salınmasına yönelik tedavi uygulanıyor. Daha sonra kök hücreler alınıp tedavi için firmalara gönderiliyor. Hastalar daha sonra tedavi edilen hücrelerin kemik iliğinden kurtulmak için yoğun kemoterapi alırlar. Tedavi edilen hücreler hastalara yeniden aşılanıyor, ancak yeni hücreler büyüyüp kemik iliğini yeniden doldurana kadar en az bir ay hastanede kalmaları gerekiyor.
Bu tedavinin “çoğu hastanede gerçekleştirilemeyeceğini” söyleyen Dr. Vertex’e danışmanlık yapan Philadelphia Çocuk Hastanesi hematoloji bölümünün şefi Alexis Thompson.
Diğer bir konu da Vertex’in üretimi ne kadar hızlı artırabileceğidir. Her hastanın hücrelerinin steril bir ortamda tek tek tedavi edilmesi zahmetli bir süreçtir.
Vertex’in başkan yardımcısı ve baş işletme sorumlusu Stuart Arbuckle kendinden emin. “Gitmeye hazırız” dedi. Ancak hemen büyük bir hasta dalgası beklemediğini de sözlerine ekledi.
Bay Arbuckle, “Bu bir hasta için oldukça büyük bir karar” dedi.
Vertex klinik deneyindeki hastalardan biri olan Cornell Üniversitesi öğrencisi 22 yaşındaki Marie-Chantal Tornyenu, hastaların tedaviden sonra “zihinsel uyum” için de hazırlıklı olmaları gerektiğini söyledi.
Bayan Tornyenu, özellikle de neredeyse her ay hastaneye kaldırıldığı lise yıllarında kendisini rahatsız eden ağrı krizlerini artık yaşamadığını söyledi.
Ancak hayatının çoğunu önlem alarak ve orak hücreli anemiden kaynaklanan ağrı ve komplikasyonlar konusunda endişelenerek geçirdi. Bu alışkanlıkları kırmak zordur.
“Bu büyük bir öğrenme süreci çünkü hayatım boyunca orak hücreli anemi yaşadım” dedi. “Hala şu zihniyetle mücadele ediyorum: ‘orak hücreli anemi sensin’.”